[속보] 젬백스, PSP 치료제 GV1001 연장 임상 결과 수령 공시…“새로운 안전성 문제는 미확인”

[CBC뉴스] 젬백스는 진행성 핵상마비(PSP) 치료제로 개발 중인 GV1001의 국내 2a상 연장 임상시험 최종결과보고서(CSR)를 수령했다고 9일 공시했다.

이번 임상은 기존 2a상(GV1001-PSP-CL2-011)에 참여해 24주(6개월) 투약을 완료한 환자를 대상으로, GV1001을 하루 1.12mg 용량으로 12개월간 추가 투여해 장기 안전성과 질환 중증도 개선 가능성을 탐색하기 위해 진행됐다.

임상은 2023년 9월 18일 식품의약품안전처 승인을 받아 시작됐으며, 2025년 9월 1일 마지막 환자 방문을 끝으로 종료됐다. 목표 대상자는 최대 75명이었으며, 실제 분석 대상자는 이보다 적은 약 60명대 후반 수준으로 추정된다.

다만 이번 연장 임상은 다기관, 공개(Open-label), 단일군 설계로 진행돼 위약 대조군이 없고 맹검이 적용되지 않아 치료 효과를 확증적으로 입증하기에는 한계가 있다.

연장 임상 결과, 전체 환자 가운데 46명(68.66%)에서 총 166건의 이상사례가 발생했다. A군에서는 14명(70.00%)에게서 44건이 발생했고, B군에서는 17명(68.00%)에게서 49건, C군에서는 15명(68.18%)에게서 73건이 발생한 것으로 나타났다. 이러한 차이는 통계적으로 유의하지 않았다.

약물과의 인과관계를 배제할 수 없는 약물이상반응은 전체 4명(5.97%) 환자에서 총 8건 발생했다. A군과 B군에서 각각 1명씩, C군에서 2명이 보고됐으며 군 간 차이는 유의하지 않았다.

약물이상반응은 대부분 경증(7건)이었고 중등증은 1건이었으며, 중증 사례는 보고되지 않았다. 모든 사례는 회복 또는 해결됐고, 중대한 약물이상반응이나 사망 사례도 없었다.

회사 측은 사망이나 중대한 이상사례를 포함한 전반적인 평가에서 새롭거나 예상치 못한 안전성 문제는 확인되지 않았다고 설명했다.

다만 이번 결과는 비교군이 없는 연장 임상에서 도출된 것으로, 약물의 안전성이 확정적으로 입증됐다고 보기에는 제한이 있다. 또한 질환 중증도 개선 효과와 관련된 유의미한 임상적 개선 결과는 이번 공시에서 구체적으로 제시되지 않았다.

실험실 검사, 활력징후, 심전도 등에서도 임상적으로 의미 있는 변화는 관찰되지 않았다.

젬백스는 이번 결과를 바탕으로 미국과 유럽 등에서 상업화 허가를 위한 확증적 임상시험을 추진할 계획이다.

회사 측은 다만 임상시험 약물이 최종 의약품으로 허가받을 확률이 통계적으로 약 10% 수준에 불과하며, 향후 결과에 따라 상업화 계획이 변경되거나 중단될 가능성도 존재한다고 덧붙였다.

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▮ CBC뉴스ㅣCBCNEWS 권오성 기자