[CBC뉴스] 큐로셀이 CD19 CAR-T 치료제 ‘CRC01’의 전신 홍반성 루푸스(Systemic Lupus Erythematosus, SLE) 대상 국내 임상 1·2상 시험계획 변경승인을 식품의약품안전처(MFDS)에 22일 신청했다고 공시했다.

이번 변경승인 신청은 1차 평가 지표 수정이 목적이며, 사실발생일과 신청일은 모두 2026년 5월 22일이다.

임상시험은 심각한 불응성 자가면역질환 환자를 대상으로 CRC01의 내약성·안전성·유효성을 평가하기 위한 공개·다기관·단일군 방식의 국내 1·2상으로 진행된다. 시험기관은 서울성모병원 외이며, 환자들은 CRC01 투여 후 52주 동안 추적 관찰을 받는다.

1상에서는 최대내약용량(MTD)과 2상 권장용량(RP2D)을 확인하고, 2상에서는 24주 시점 완전 신장 반응(Complete Renal Response, CRR)을 주요 평가지표로 유효성을 평가한다. CRR은 단백뇨, 신기능(eGFR), 구제약물 사용 여부 등 복합 기준을 모두 충족해야 하는 지표다.

회사 측은 임상 2상에서 CRC01 투여 후 24주 시점 완전 신장 반응률의 단측 97.5% 신뢰구간 하한값이 기존 치료제 반응률인 30%를 초과할 경우 통계적 유의성을 확보한 것으로 판단한다고 설명했다. 이는 단순 평균 반응률이 아니라 신뢰구간 하한 기준을 적용하는 것으로, 비교적 엄격한 유효성 판단 기준에 해당한다.

시험 대상자는 1상 최소 9명에서 최대 18명, 2상은 CRC01 투약 완료 환자 30명이며, 임상시험 기간은 승인일로부터 약 48개월로 예정돼 있다.

다만 일반적으로 신약 임상시험이 최종 허가로 이어질 확률은 약 10% 수준에 불과하며, 임상 결과에 따라 상업화 계획이 변경되거나 중단될 가능성도 존재한다.

한편 회사는 향후 식약처의 변경 승인 완료 시 관련 내용을 추가 공시할 예정이다.

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▮ CBC뉴스ㅣCBCNEWS 권오성 기자